Što je Cystadane?
Cystadane je oralni prah koji sadrži djelatnu tvar betain bezvodni.
Za što se koristi Cystadane?
Cistadan se koristi u liječenju homocistinurije, kao dodatak drugim terapijama, poput vitamina B6 (piridoksin), vitamina B12 (kobalamin), folata i određene prehrane.
Homocistinurija je nasljedna (genetska) bolest u kojoj tijelo nije u stanju potpuno metabolizirati aminokiselinu metionin. Metionin je prirodno prisutan u bjelančevinama u prehrani i obično se pretvara u homocistein, zatim u cistein. Oboljeli od homocistinurije nisu u stanju transformirati homocistein U cistein; posljedično, homocistein se nakuplja u krvi i urinu. Tipični simptomi homocistinurije uključuju: trombozu (stvaranje krvnih ugrušaka u krvnim žilama), krhkost kostiju, abnormalnosti skeleta, ektopiju lentis (abnormalnost u kojoj je leća pomaknuta iz normalnog položaja) i mentalnu retardaciju. Ovo je ozbiljna bolest. visoka smrtnost. Cistadan se koristi u bolesnika sa sve tri poznate vrste homocistinurije, uzrokovane nedostatkom tvari neophodnih za metabolizam metionina ("cistationin beta -sintaza" [CBS] ili "5,10 - metilenetetrahidrofolat reduktaza" [MTHFR ]) ili zbog nedostataka u "metabolizmu kofamin kofaktora" (cbl).
Budući da je broj pacijenata s homocistinurijom nizak, bolest se smatra rijetkom, a Cystadane je 9. srpnja 2001.
Lijek se može nabaviti samo na recept.
Kako se koristi Cystadane?
Liječenje Cystadanom treba nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju pacijenata s homocistinurijom.
Standardna doza Cystadanea preporučena za bolesnike starije od 10 godina je 6 g dnevno, podijeljena u dvije jednake doze. Djeca mlađa od 10 godina trebaju uzimati 100 mg po kilogramu tjelesne težine dnevno, podijeljeno u dvije jednake doze. Doza za djecu može se prilagoditi prema odgovoru na liječenje (prati se mjerenjem razine homocisteina u krvi); međutim, povećanje učestalosti nakon dva puta dnevno ili povećanje doze iznad 150 mg po kilogramu tjelesne težine ne poboljšava prednosti Cystadanea. Cilj liječenja je zadržati razinu homocisteina u plazmi ispod 15 μM ili ispod normalne vrijednosti. što je moguće niže. To se obično postiže u roku od mjesec dana.
S Cystadanom se isporučuju 3 mjerne žlice koje isporučuju 100 mg, 150 mg i 1 g
prah. Dozu treba potpuno otopiti u vodi, soku, mlijeku, dojenčadi ili hrani i treba je progutati odmah nakon miješanja.
Kako Cystadane djeluje?
Betain je prirodna tvar ekstrahirana iz šećerne repe. U homocistinuriji, betain smanjuje razinu homocisteina u plazmi olakšavajući reakciju u tijelu koja se naziva "remetilacija", pri čemu se homocistein pretvara natrag u metionin, čime se poboljšavaju simptomi bolesti.
Kako je Cystadane proučavan?
Tvrtka je iz znanstvene literature predstavila podatke o Cystadaneu. Među njima je bilo 202 izvješća koja opisuju učinke Cystadana, davane u različitim dozama, na razinu homocisteina u pacijenata s homocistinurijom različite dobi.Podaci o simptomima, dozi i trajanju liječenja te drugim uzimanim lijekovima također su dati za 140 pacijenata
u isto vrijeme. Većina pacijenata također je uzimala vitamin B6 ili B12 ili folate. Podaci iz ovih studija uspoređeni su s objavljenim izvješćima koja opisuju opaženi ishod u neliječenih pacijenata s istom bolešću.
Kakvu je korist Cystadane pokazao tijekom studija?
Bolesnici koji su uzimali Cystadane pokazali su veće smanjenje razine homocisteina od neliječenih pacijenata, povezano s poboljšanjem kardiovaskularnih (srca i krvnih žila) simptoma i poboljšanjem živčanog sustava o čemu je izvijestilo približno tri četvrtine pacijenata koji su bili na liječenju Cystadanom. Lijek je bio učinkovit u liječenju pacijenata sa sve tri vrste homocistinurije.
Koji je rizik povezan s Cystadaneom?
Najčešće nuspojave pri primjeni Cystadane (zabilježene u više od 1 na 10 pacijenata) su razine
povišene razine metionina u plazmi. U bolesnika koji uzimaju Cystadane potrebno je pratiti razinu metionina jer povećanje tih razina može biti povezano s edemom mozga (oticanjem mozga). Pacijenti koji imaju simptome cerebralnog edema, poput jutarnje glavobolje s povraćanjem ili vizualnih promjena, trebaju obavijestiti svog liječnika jer će liječenje Cystadanom možda morati biti prekinuto. Za potpuni popis nuspojava prijavljenih kod lijeka Cystadane, pogledajte upute za uporabu.Cistadan se ne smije koristiti u pacijenata koji su preosjetljivi (alergični) na betain.
Zašto je Cystadane odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) zaključio je da je, unatoč ograničenim sustavnim studijama provedenim s Cystadanom, lijek koristan kao pomoćna terapija u liječenju homocistinurije, kao dodatak terapijama na bazi vitamina i u kombinaciji s posebna prehrana Odbor primjećuje da Cystadane nije zamjena za druge tretmane.
CHMP je odlučio da su koristi od Cystadanea veće od rizika kao dodatni tretman za homocistinuriju, kada se koristi u skladu s uputama za proizvod, te je stoga preporučio da mu se izda odobrenje za stavljanje u promet.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna uporaba Cystadane -a?
Tvrtka koja proizvodi Cystadane uspostavit će registar pacijenata za koje se uzimaju lijekovi
pratiti njihovu sigurnost. Posebno će pratiti slučajeve cerebralnog edema koji su uočeni kod malog broja pacijenata tijekom ispitivanja lijeka.
Ostale informacije o Cystadaneu:
Dana 15. veljače 2007. Europska komisija dodijelila je Orphan Europe SARL "Autorizaciju za stavljanje lijeka u promet" za Cystadane, važeću u cijeloj Europskoj uniji.
Kliknite ovdje da biste registrirali oznaku Cystadane kao lijeka siročadi.
Za potpunu verziju Cystadane EPAR -a kliknite ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 01-2007.
Podaci o Cystadane - Betaine anhidridu objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
.jpg)
