Što je Brineura - Cerliponase Alfa i za što se koristi?
Brineura je lijek za liječenje neuronske ceroidne lipofuscinoze tipa 2 (CLN2), nasljednog stanja u djece koje dovodi do progresivnog oštećenja mozga.
Budući da je broj pacijenata s CLN2 nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Brineura je 13. ožujka 2013.
Brineura sadrži djelatnu tvar cerliponazu alfa.
Kako se koristi Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura se unosi izravno u mozak. Prije početne infuzije, pacijent će morati biti podvrgnut operaciji kako bi implantirao uređaj koji od vanjske strane lubanje prolazi kroz fluidnu šupljinu do mozga, gdje se oslobađa lijek.
Infuzije daje jednom u dva tjedna zdravstveni radnik s iskustvom u isporuci lijekova mozgu. Kako bi se smanjio rizik od infuzijskih reakcija, pacijentima se prije ili tijekom liječenja Brineurom mogu dati drugi lijekovi ili se infuzija može usporiti. Liječenje se može nastaviti sve dok je korisno za pacijenta.
Brineura se može nabaviti samo na recept.Za više informacija pogledajte upute za uporabu.
Kako djeluje Brineura - Cerliponase Alfa?
Pacijentima s CLN2 nedostaje enzim neophodan za normalan razvoj mozga koji se naziva tripeptidil peptidaza 1 (TPP1). Djelatna tvar u Brineuri, cerliponaza alfa, kopija je TPP1 i koristi se za nadomještanje enzima koji nedostaje.
Lijek se ubrizgava izravno u mozak kako bi zaobišao krvno-moždanu barijeru, zaštitnu barijeru koja odvaja krvotok od mozga i sprječava ulazak tvari poput lijekova u moždano tkivo.
Kakvu je korist Brineura - Cerliponase Alfa pokazala tijekom studija?
U ranim studijama pokazalo se da Brineura smanjuje brzinu napredovanja bolesti mjereno prema standardnoj skali ocjenjivanja.
U istraživanju na 23 djece (prosječne dobi od 4 godine) liječenih Brineurom gotovo godinu dana, 20 od njih (87%) nije doživjelo gubitak motoričkih i jezičnih sposobnosti u 2 boda koji je povijesno zabilježen kod pacijenata koji nisu na liječenju.
Procjenu su proveli liječnici koji su pacijentima dodijelili zasebne ocjene za motoričke i jezične vještine (gdje je 0 ozbiljnije, a 3 normalno). Konačni rezultat pacijenta bio je zbroj dva rezultata.
U naknadnoj studiji, dobrobiti Brineure trajale su još godinu dana; rezultati su pokazali da se bolest može usporiti kod većine pacijenata. Ovo istraživanje je još uvijek u tijeku.
Koji su rizici povezani s Brineura - Cerliponase Alfa?
Najčešće nuspojave Brineure (koje se mogu javiti u više od 1 na 5 osoba) su groznica, niske razine proteina u likvoru (tekućina iz mozga i leđne moždine), abnormalni EKG (test srčane aktivnosti)., Povraćanje , infekcije gornjih dišnih putova (infekcije nosa i grla) i reakcije preosjetljivosti (alergijske). Za potpuni popis nuspojava prijavljenih kod lijeka Brineura pogledajte upute za uporabu.
Brineura se ne smije primjenjivati u pacijenata koji su doživjeli po život opasne (alergijske) reakcije preosjetljivosti na Brineuru i čiji su se simptomi ponovili pri ponovnoj primjeni lijeka. Također se ne smije davati pacijentima kojima je ugrađen šant za odvod viška tekućine iz mozga. Konačno, Brineura se ne smije davati pacijentima ako postoje problemi s uređajem, poput curenja ili infekcije.
Zašto je Brineura - Cerliponase Alfa odobren?
Dostupni podaci pokazuju da Brineura doprinosi usporavanju gubitka motoričkih i jezičnih sposobnosti u pacijenata s CLN2, bolešću za koju ne postoje drugi tretmani.
Što se tiče sigurnosti, iz podataka ne proizlaze neprihvatljivi problemi. Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) stoga je zaključio da su koristi od Brineure veće od rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU -u.
Brineura je odobrena pod "iznimnim okolnostima" jer nije bilo moguće dobiti potpune informacije o Brineuri zbog rijetkosti bolesti. Svake će godine Europska agencija za lijekove pregledavati nove dostupne podatke i ovaj će se sažetak u skladu s tim ažurirati.
Koje se informacije još čekaju za Brineuru?
Kako je Brineura odobrena u iznimnim okolnostima, tvrtka koja će je prodati pružit će daljnje podatke iz studija o sigurnosti lijeka, uključujući rizik od alergijskih reakcija pri dugotrajnoj primjeni, te o njegovoj dugoročnoj učinkovitosti u usporavanju ili zaustavljanju pogoršanje.motoričkih i jezičnih vještina. Studije će obuhvatiti djecu mlađu od dvije godine, za koje trenutno nema podataka.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba lijeka Brineura - Cerliponase Alfa?
Tvrtka koja prodaje Brineura osigurat će da svi zdravstveni djelatnici od kojih se očekuje da koriste lijek dobiju obrazovni materijal o tome kako ga koristiti i kako spriječiti probleme povezane s uređajem, poput infekcija ili opstrukcija.
Preporuke i mjere opreza koje se moraju pridržavati zdravstveni radnici i pacijenti za sigurnu i učinkovitu uporabu lijeka Brineura također su navedene u sažetku karakteristika lijeka i uputama za uporabu.
Više informacija o Brineuri - Cerliponase Alfa
Cjelovitu verziju EPAR -a Brineure potražite na web stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humanovi lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o terapiji lijekom Brineura pročitajte upute za uporabu (uključene u EPAR) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Sažetak mišljenja Odbora za lijekove -siročad za Brineuru dostupan je na web stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Human lijekovi / Oznaka rijetke bolesti.
Podaci o Brineuri - Cerliponase Alfa objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
