Što je Spinraza - Nusinersen i za što se koristi?
Spinraza je lijek koji se koristi za liječenje 5q spinalne mišićne atrofije (SMA), genetske bolesti koja uzrokuje mišićnu slabost i atrofiju, uključujući i plućne mišiće. Bolest je povezana s defektom u kromosomu 5q, a simptomi obično počinju ubrzo nakon rođenja.
Budući da je broj pacijenata sa SMA mali, bolest se smatra 'rijetkom', a Spinraza je 2. travnja 2012.
Spinraza sadrži djelatnu tvar nusinersen.
Kako se koristi Spinraza?
Spinraza se može dobiti samo na recept, a liječenje bi trebao započeti liječnik s iskustvom u liječenju SMA.
Lijek je dostupan u obliku otopine za injekcije u bočicama od 12 mg. Daje ga intratekalna injekcija (u donji dio leđa, izravno u kralježnicu) od strane liječnika ili medicinske sestre s iskustvom u izvođenju ovog postupka. Prije davanja lijeka Spinraza pacijentu će možda trebati dati sedativ (dati mu lijek koji će ga smiriti).
Preporučena doza je 12 mg (jedna bočica) koju treba primijeniti što je prije moguće nakon što je pacijentu dijagnosticirana SMA. Prvu dozu trebaju slijediti još 3 doze, nakon 2, 4 i 9 tjedana, a zatim jedna doza svaka 4 mjeseca nakon toga. Liječenje treba nastaviti sve dok pacijent ima koristi od toga. Za više informacija pogledajte upute za uporabu.
Kako funkcionira Spinraza - Nusinersen?
Pacijentima sa SMA nedostaje protein zvan 'faktor preživljavanja motornih neurona' (SMN), koji je bitan za preživljavanje i normalno funkcioniranje motornih neurona (živčane stanice u leđnoj moždini koje kontroliraju kretanje mišića).SMN protein proizvode dva gena, SMN1 i SMN2. Pacijentima sa SMA nedostaje gen SMN1, ali imaju gen SMN2 koji uglavnom proizvodi kratki protein SMN koji ne funkcionira tako dobro kao protein pune duljine.
Spinraza je sintetski antisens oligonukleotid (vrsta genetskog materijala) koji omogućuje genu SMN2 da napravi protein pune duljine koji može normalno funkcionirati. Time se zamjenjuje protein koji nedostaje, čime se ublažavaju simptomi bolesti.
Kakvu je korist Spinraza - Nusinersen pokazala tijekom studija?
Jedna glavna studija koja je uključivala 121 dojenčad (prosječna dob 7 mjeseci) sa SMA pokazala je da je Spinraza učinkovita u poboljšanju kretanja u usporedbi s placebom (lažna injekcija).
Nakon jedne godine liječenja, 51% dojenčadi koja su primala Spinrazu (37 od 73) imalo je napredak u razvoju kontrole glave, kotrljanja, sjedenja, puzanja, stajanja i hodanja, dok nije zabilježen sličan napredak u dojenčadi koja su primala placebo. Nadalje , većina dojenčadi liječene Spinrazom preživjela je duže i kasnije im je trebalo potpomognuto disanje od one koja su primala placebo.
Još jedno istraživanje je u tijeku kako bi se procijenila učinkovitost lijeka Spinraza u djece s lakšom SMA, a dijagnosticirana je u kasnijoj fazi (srednja dob 3 godine). Privremena analiza pokazala je rezultate u skladu s onima dojenčadi u kojih je bolest ranije nastupila.
Koji su rizici povezani sa lijekom Spinraza - Nusinersen?
Najčešće nuspojave lijeka Spinraza (koje se mogu javiti u više od 1 na 10 osoba) su glavobolja i bol u leđima; međutim, u novorođenčadi se te nuspojave nisu mogle procijeniti jer ih nisu mogle izvijestiti. Vjeruje se da su ove nuspojave uzrokovane injekcijama u kralježnicu dane za primjenu lijeka.
Za potpuni popis nuspojava i ograničenja prijavljenih kod lijeka Spinraza pogledajte upute za uporabu.
Zašto je Spinraza - Nusinersen odobren?
U svojoj procjeni Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) prepoznao je ozbiljnu prirodu bolesti i hitnu potrebu za učinkovitim liječenjem.
Pokazalo se da Spinraza dovodi do klinički značajnih poboljšanja u male djece s bolešću u različitim stupnjevima težine. Iako lijek nije testiran u pacijenata s najtežim i blažim oblicima SMA, očekuje se da će pružiti slične prednosti tim pacijentima.
Smatralo se da se nuspojave mogu kontrolirati jer je većina povezana s načinom primjene lijeka.
Stoga je CHMP odlučio da su koristi od Spinraze veće od rizika i preporučio da se odobri za upotrebu u EU.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba lijeka Spinraza - Nusinersen?
Tvrtka koja prodaje Spinrazu dovršit će tekuće studije o dugoročnoj sigurnosti i djelotvornosti lijeka kod pacijenata koji imaju simptome SMA i kod pacijenata koji još nemaju simptome.
Preporuke i mjere opreza koje moraju poštovati zdravstveni radnici i pacijenti za sigurnu i učinkovitu primjenu lijeka Spinraza također su navedene u sažetku karakteristika lijeka i uputama za uporabu.
Više informacija o Spinrazi - Nusinersen
Za potpunu verziju EPAR -a Spinraze, pogledajte web stranicu Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Human lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o terapiji lijekom Spinraza pročitajte upute za uporabu (uključene u EPAR) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Sažetak mišljenja Odbora za lijekove -siročad za Spinrazu dostupan je na web stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Human lijekovi / Oznaka rijetke bolesti.
Podaci o Spinrazi - Nusinersen objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
